醫(yī)療器械臨床試驗是初步的臨床人體安全、有效性的評價試驗。隨著科技的飛速發(fā)展，醫(yī)療器械的研發(fā)逐年增多，提高醫(yī)療器械臨床研究水平顯得更加重要。

醫(yī)療器械的門類、功效非常多，為應(yīng)對特定醫(yī)療器械的功效，應(yīng)根據(jù)產(chǎn)品特點進行相應(yīng)的科學(xué)設(shè)計，統(tǒng)計分析方法需結(jié)合研究設(shè)計類型和資料特征進行選擇。

一、 統(tǒng)計分析的一般要求

應(yīng)規(guī)范和完整報告臨床試驗的情況，除了對效應(yīng)指標(biāo)進行評價的核心統(tǒng)計分析內(nèi)容外，還應(yīng)完整報告如下內(nèi)容:研究對象的基本情況(至少包括但不限于性別、年齡和疾病名稱)，以幫助評價研究對象入選的科學(xué)性和代表性;

前瞻性研究要進行基線情況分析和脫落情況分析，報告全分析集(FAS)、符合方案集(PPS)和安全性分析集(SAS)的例數(shù)關(guān)系，并按照填補規(guī)則分別進行統(tǒng)計分析。應(yīng)對統(tǒng)計方法的適用條件作判斷，保證統(tǒng)計方法選擇的正確。

醫(yī)療器械的門類、功效非常多，為應(yīng)對特定醫(yī)療器械的功效，應(yīng)根據(jù)產(chǎn)品特點進行相應(yīng)的科學(xué)設(shè)計，統(tǒng)計分析方法需結(jié)合研究設(shè)計類型和資料特征進行選擇。

二、單組設(shè)計的醫(yī)療器械統(tǒng)計分析方法

因倫理考慮要求，有些醫(yī)療器械的臨床試驗不必采用對照試驗，而可以采用單組試驗?zāi)繕?biāo)值法。單組試驗應(yīng)采用單組的測量值與目標(biāo)值進行比較的統(tǒng)計分析方法。建議采用的統(tǒng)計分析方法原則為:如果效應(yīng)值為計量資料可采用單樣本t檢驗;如果為分類資料，可采用單組率與總體率比較的檢驗方法。

同時采用可信區(qū)間法，計算單組率或單組均數(shù)的95%可信區(qū)間，將可信區(qū)間的上下限值與目標(biāo)值進行比較，如果區(qū)間包含了目標(biāo)值，則二者間差異無統(tǒng)計學(xué)意義，否則差異有統(tǒng)計學(xué)意義。

三、 配對設(shè)計的醫(yī)療器械統(tǒng)計分析方法

評價診斷功效的醫(yī)療器械臨床試驗絕大多數(shù)采用配對設(shè)計，即將兩種需要比對的診斷用醫(yī)療器械對同一研究對象進行測量，比較兩個測量值的一致性。應(yīng)根據(jù)測量值數(shù)據(jù)特征的不同選擇不同的統(tǒng)計分析方法，建議的統(tǒng)計分析原則為:如果試驗和對照醫(yī)療器械的測量值均為分類資料，則采用計算靈敏度、特異度、Kappa-致性檢驗、配對χ2檢驗等方法進行分析;如果試驗和對照醫(yī)療器械的測量值均為計量資料，則采用配對t檢驗、線性回歸、Bland-Altman分析等方法進行分析;

如果試驗醫(yī)療器械的測量值為計量資料，對照醫(yī)療器械測量值為分類資料，則可采用 ROC曲線分析，用ROC曲線下面積大小表示診斷效能，并計算臨床診斷cut-off值;如果是一端或兩端存在不確切值的情況時，可將確切值部分(線性范圍) 按照計量資料比較的方法處理，不確切值部分按照分類資料的方法進行分析;也可以進行資料特征轉(zhuǎn)換，將計量資料、不確定值的資料統(tǒng)一轉(zhuǎn)換成分類資料，再進行分析。

綜上，在醫(yī)療器械產(chǎn)品上市前的技術(shù)審評過程中，臨床試驗對驗證產(chǎn)品安全有效性起到至關(guān)重要的作用。其中，臨床試驗方案制訂的合理性，尤其是統(tǒng)計分析方法選擇的正確與否，是臨床工作開展的基礎(chǔ)。本文是筆者在技術(shù)審評過程中發(fā)現(xiàn)的具體實際問題及臨床試驗統(tǒng)計過程的經(jīng)驗匯總，從統(tǒng)計學(xué)的角度給出了不同類型產(chǎn)品的試驗數(shù)據(jù)統(tǒng)計分析方法建議，希望能夠為技術(shù)審評人員和臨床試驗數(shù)據(jù)統(tǒng)計分析人員提供技術(shù)參考。

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